ព្យាបាលហ្សែនសម្រាប់ជំងឺកម្រ៖ ការប្រណាំងអនុញ្ញាតបទបញ្ជា និងជម្លោះតម្លៃរាប់លានដុល្លារ
ចាប់តាំងពីឆ្នាំ ២០១៧ ស្ថាប័នបទបញ្ជាថ្នាំសំខាន់ៗ — FDA (សហរដ្ឋអាមេរិក) MHRA (អង់គ្លេស) និង EMA (សហភាពអឺរ៉ុប) — បានចាប់ផ្តើមអនុញ្ញាតលក់ការព្យាបាលហ្សែន (gene therapy) មួយក្រុមថ្មី ដែលព្យាបាលជំងឺហ្សែនកម្រដោយចាក់ថ្នាំតែម្តងជាជីវិត ជំនួសការព្យាបាលបន្តរាល់ថ្ងៃរាប់ទសវត្សរ៍។ ក្នុងចំណោមនោះ Casgevy គឺជាការព្យាបាលដំបូងគេប្រើបច្ចេកទេសកែប្រែហ្សែន CRISPR ដែលទទួលការអនុញ្ញាតជាផ្លូវការ ខណៈ Zolgensma និង Hemgenix ជាការព្យាបាលហ្សែនប្រភេទផ្សេងទៀតដែលមានតម្លៃចុះបញ្ជីរាប់លានដុល្លារដូចគ្នា។ អត្ថបទនេះមិនពន្យល់ម្តងទៀតពីរបៀបដែលបច្ចេកទេសកែប្រែហ្សែន ឬបញ្ជូនហ្សែនធ្វើការនោះទេ (សូមមើលអត្ថបទពន្យល់ពីមុនរបស់យើងស្តីពី CRISPR ការកែប្រែហ្សែន និង mRNA ដែលបានលើកឡើងរួចមកហើយ — ផ្នែក L ខាងក្រោម) ផ្ទុយទៅវិញ ផ្តោតលើទិដ្ឋភាពរបាយការណ៍៖ អ្វីខ្លះដែលទទួលការអនុញ្ញាតជាផ្លូវការ ស្ថាប័នណាអនុញ្ញាត និងហេតុអ្វីតម្លៃចុះបញ្ជីរបស់ការព្យាបាលទាំងនេះខ្ពស់ដល់កម្រិតនោះ។ អត្ថបទបង្ហាញគោលហេតុតម្លៃពីភាគីឧស្សាហកម្ម និងកង្វល់របស់អ្នកសេដ្ឋកិច្ចសុខភាព-អ្នកតស៊ូមតិសម្រាប់អ្នកជំងឺ ស្មើភាពគ្នា ដោយមិនកាត់សេចក្តីថាតម្លៃទាំងនេះសមរម្យ ឬមិនសមរម្យនោះទេ។ អត្ថបទនេះជាការពន្យល់ចំណេះដឹងទូទៅ មិនមែនជាដំបូន្មានវេជ្ជសាស្ត្រផ្ទាល់ខ្លួន ឬអំណះអំណាងឲ្យប្រើការព្យាបាលណាមួយឡើយ។
ទិដ្ឋភាពទូទៅ៖ ព្យាបាលហ្សែនគឺជាអ្វី ហើយអត្ថបទនេះគ្របដណ្តប់អ្វី? A
“ព្យាបាលហ្សែន” (gene therapy) សំដៅដល់ការព្យាបាលវេជ្ជសាស្ត្រដែលមានគោលដៅដោះស្រាយជំងឺនៅឫសគល់ហ្សែនរបស់វា — ជាធម្មតាតាមរយៈការចាក់ថ្នាំតែម្តងក្នុងជីវិត ជំនួសការលេបថ្នាំ ចាក់ថ្នាំ ឬការព្យាបាលបន្តជាប្រចាំរាល់សប្តាហ៍ ខែ ឬឆ្នាំ។ ចាប់ពីឆ្នាំ ២០១៧ តទៅ ស្ថាប័នបទបញ្ជាថ្នាំធំៗ — FDA MHRA (អង់គ្លេស) និង EMA (សហភាពអឺរ៉ុប) — បានចាប់ផ្តើមផ្តល់ការអនុញ្ញាតជាបន្តបន្ទាប់ដល់ការព្យាបាលហ្សែនកើនចំនួនសម្រាប់ជំងឺហ្សែនកម្រ (rare genetic disease)។ អត្ថបទនេះពិពណ៌នាតែការព្យាបាលដែលទទួលការអនុញ្ញាតរួចហើយប៉ុណ្ណោះ មិនរួមបញ្ចូលការសាកល្បងព្យាបាលពិសោធន៍ដែលមិនទាន់អនុញ្ញាតឡើយ។
អត្ថបទនេះមិនពន្យល់ម្តងទៀតពីរបៀបដែលបច្ចេកទេសកែប្រែហ្សែន ឬបញ្ជូនហ្សែនចូលទៅក្នុងកោសិកាធ្វើការនៅកម្រិតម៉ូលេគុលនោះទេ — ប្រធានបទនោះ អត្ថបទពន្យល់ពីមុនរបស់យើងស្តីពី CRISPR ការកែប្រែហ្សែន និង mRNA បានគ្របដណ្តប់រួចមកហើយ (តំណភ្ជាប់នៅផ្នែក L)។ ផ្ទុយទៅវិញ អត្ថបទនេះផ្តោតលើកម្រិតរបាយការណ៍៖ តើការព្យាបាលជាក់លាក់ណាខ្លះទទួលការអនុញ្ញាត ព្យាបាលជំងឺអ្វី ស្ថាប័នណាអនុញ្ញាត កាលបរិច្ឆេទណា និងសំខាន់ជាងនេះទៅទៀត៖ ហេតុអ្វីតម្លៃចុះបញ្ជីរបស់ការព្យាបាលទាំងនេះឡើងដល់រាប់លានដុល្លារក្នុងការចាក់ថ្នាំតែម្តង ព្រមទាំងជម្លោះគោលនយោបាយជុំវិញការទូទាត់ថ្លៃដែលកំពុងកើតឡើង។
| និយមន័យកម្រិតរបាយការណ៍ | ការព្យាបាលតែម្តងក្នុងជីវិត ដោះស្រាយឫសគល់ហ្សែននៃជំងឺ ជំនួសការគ្រប់គ្រងជំងឺបន្តជាប្រចាំ |
|---|---|
| គ្របដណ្តប់ក្នុងអត្ថបទនេះ | ការព្យាបាលដែលទទួលការអនុញ្ញាតជាផ្លូវការរួចហើយ + ជម្លោះតម្លៃ-ការទទួលបាន |
| មិនគ្របដណ្តប់ | យន្តការកែប្រែហ្សែនកម្រិតម៉ូលេគុល (មើលអត្ថបទពាក់ព័ន្ធ ផ្នែក L) ការសាកល្បងព្យាបាលមិនទាន់អនុញ្ញាត |
| ស្ថាប័នដែលលើកឡើង | FDA (សហរដ្ឋអាមេរិក) MHRA (អង់គ្លេស) EMA (សហភាពអឺរ៉ុប) ICER (អង្គការវាយតម្លៃឯករាជ្យ) |
វិធីសាស្ត្របន្ថែមហ្សែន និងកែប្រែហ្សែន៖ ខុសគ្នាត្រង់ណា? B
ការព្យាបាលហ្សែនដែលបានទទួលការអនុញ្ញាតរហូតដល់បច្ចុប្បន្ន អាចបែងចែកជាទូទៅជាពីរវិធីសាស្ត្រធំៗ — ទាំងពីរជាការចាក់ថ្នាំតែម្តងក្នុងជីវិត ប៉ុន្តែសម្រេចគោលដៅតាមផ្លូវខុសគ្នា។ វិធីទីមួយ “ការបន្ថែម ឬជំនួសហ្សែន” (gene addition/replacement) បញ្ជូនច្បាប់ចម្លងហ្សែនដែលដំណើរការធម្មតាចូលទៅក្នុងកោសិកា តាមរយៈវ៉ិចទ័រវីរុស (viral vector) ដោយមិនកែប្រែហ្សែនដើមរបស់អ្នកជំងឺផ្ទាល់ឡើយ — ប្រើដោយ Zolgensma, Hemgenix, Zynteglo និង Lyfgenia។ វិធីទីពីរ “ការកែប្រែហ្សែន” (gene editing) កែប្រែផ្ទាល់ទៅលើលំដាប់ឌីអិនអេររបស់អ្នកជំងឺខ្លួនឯង ដោយប្រើឧបករណ៍កាត់ដេរហ្សែនផ្អែកលើបច្ចេកទេស CRISPR — ប្រើដោយ Casgevy តែមួយគត់ក្នុងចំណោមការព្យាបាលដែលបានអនុញ្ញាតរហូតដល់ពេលនេះ។ អត្ថបទនេះមិនពន្យល់បន្ថែមពីរបៀបដែលវ៉ិចទ័រវីរុស ឬឧបករណ៍ CRISPR ធ្វើការនៅកម្រិតម៉ូលេគុលនោះទេ (សូមមើលអត្ថបទពាក់ព័ន្ធ ផ្នែក L)។
ចំណុចសំខាន់៖ បច្ចេកទេស “បន្ថែមហ្សែន” តាមវ៉ិចទ័រវីរុស ចាស់ជាង CRISPR ដែលទើបអភិវឌ្ឍសម្រាប់ការព្យាបាលមនុស្សក្នុងទសវត្សរ៍ ២០១០។ ដូច្នេះ ការគិតថា “ការព្យាបាលហ្សែន” ស្មើនឹង “CRISPR” ជាការយល់ច្រឡំ — ក្នុងចំណោមការព្យាបាលប្រាំមួយប្រភេទដែលនឹងលើកឡើងក្នុងអត្ថបទនេះ មានតែ Casgevy ប៉ុណ្ណោះប្រើ CRISPR ចំណែកឯដទៃទៀតប្រើវិធីបន្ថែមហ្សែនចាស់ជាងនេះ។
| ការបន្ថែម/ជំនួសហ្សែន | វ៉ិចទ័រវីរុសបញ្ជូនច្បាប់ចម្លងហ្សែនថ្មី — Zolgensma, Hemgenix, Zynteglo, Lyfgenia |
|---|---|
| ការកែប្រែហ្សែន (CRISPR) | កែប្រែផ្ទាល់ទៅលើឌីអិនអេររបស់អ្នកជំងឺដើម — Casgevy តែមួយគត់ (គិតត្រឹមអត្ថបទនេះ) |
| ចំណុចរួម | ទាំងពីរជាការចាក់ថ្នាំតែម្តងក្នុងជីវិត សម្រាប់ជំងឺហ្សែនកម្រ |
- ការយល់ច្រឡំ៖ “ការព្យាបាលហ្សែន” ទាំងអស់ប្រើបច្ចេកទេស CRISPR
- ការពិត៖ មានតែ Casgevy ប៉ុណ្ណោះប្រើ CRISPR ក្នុងចំណោមការព្យាបាលដែលបានអនុញ្ញាតគិតត្រឹមអត្ថបទនេះ — ការព្យាបាលហ្សែនផ្សេងទៀតប្រើវិធីបន្ថែមហ្សែនតាមវ៉ិចទ័រវីរុសដែលចាស់ជាង CRISPR ច្រើនទសវត្សរ៍
ពេលវេលា៖ ការអនុញ្ញាតសំខាន់ៗចាប់ពី ២០១២ C
ការអនុញ្ញាតការព្យាបាលហ្សែនដំបូងគេនៅលោកខាងលិចកើតឡើងឆ្នាំ ២០១២ ប៉ុន្តែជាងមួយទសវត្សរ៍ក្រោយមក ទើបស្ថាប័នបទបញ្ជាចាប់ផ្តើមអនុញ្ញាតជាបន្តបន្ទាប់ ជាពិសេសក្នុងរយៈពេលប្រាំឆ្នាំចុងក្រោយ។ ខាងក្រោមជាព្រឹត្តិការណ៍សំខាន់ៗដែលនឹងលើកឡើងលម្អិតនៅផ្នែកបន្ទាប់។
Casgevy៖ ការព្យាបាលកែប្រែហ្សែន CRISPR ដំបូងគេទទួលការអនុញ្ញាត D
Casgevy (ឈ្មោះវិទ្យាសាស្ត្រ exagamglogene autotemcel) អភិវឌ្ឍរួមគ្នាដោយ Vertex Pharmaceuticals និង CRISPR Therapeutics ព្យាបាលជំងឺឈាមកែងកូន (sickle cell disease) ចំពោះអ្នកជំងឺមានវិបត្តិឈឺចាប់ធ្ងន់ធ្ងរដដែលៗ និងជំងឺឈាមស្លាប់ត្រូវការបញ្ចូលឈាមជាប់ (transfusion-dependent beta thalassemia)។ នេះជាការព្យាបាលកែប្រែហ្សែនផ្អែកលើ CRISPR-Cas9 ដំបូងគេទទួលការអនុញ្ញាតជាផ្លូវការពីស្ថាប័នបទបញ្ជាណាមួយលើពិភពលោក — យន្តការកែប្រែផ្ទាល់មិនពន្យល់លម្អិតទីនេះទេ សូមមើលផ្នែក L។
ទីភ្នាក់ងារបទបញ្ជាឱសថ និងផលិតផលថែទាំសុខភាពអង់គ្លេស (MHRA) ជាស្ថាប័នដំបូងគេលើពិភពលោកអនុញ្ញាតលក់ Casgevy ថ្ងៃទី ១៦ វិច្ឆិកា ២០២៣ សម្រាប់ជំងឺទាំងពីរប្រភេទ។ បន្ទាប់មក FDA (សហរដ្ឋអាមេរិក) អនុញ្ញាតសម្រាប់ជំងឺឈាមកែងកូនថ្ងៃទី ៨ ធ្នូ ២០២៣ រួចពង្រីកសម្រាប់ជំងឺឈាមស្លាប់ថ្ងៃទី ១៦ មករា ២០២៤។ គណៈកម្មាធិការឱសថប្រើលើមនុស្ស (CHMP) នៃ EMA ចេញមតិវិជ្ជមានថ្ងៃទី ១៤ ធ្នូ ២០២៣ រួចគណៈកម្មការអឺរ៉ុប (European Commission) ផ្តល់ការអនុញ្ញាតលក់ទូទាំងសហភាពអឺរ៉ុបសម្រាប់ជំងឺទាំងពីរប្រភេទ ថ្ងៃទី ១៣ កុម្ភៈ ២០២៤។ ថ្មីៗនេះ ថ្ងៃទី ១ កក្កដា ២០២៦ FDA បានពង្រីកការអនុញ្ញាតបន្ថែមទៅដល់កុមារអាយុចាប់ពី ២ឆ្នាំឡើងទៅ (ពីមុនកំណត់ត្រឹមអាយុ ១២ឆ្នាំឡើងទៅ) តាមការប្រកាសរបស់ក្រុមហ៊ុន Vertex។
| MHRA (អង់គ្លេស) | ១៦ វិច្ឆិកា ២០២៣ — ដំបូងគេលើពិភពលោក ជំងឺទាំងពីរប្រភេទ |
|---|---|
| FDA (សហរដ្ឋអាមេរិក) | ៨ ធ្នូ ២០២៣ (ឈាមកែងកូន) · ១៦ មករា ២០២៤ (ឈាមស្លាប់) · ពង្រីកអាយុ ២ឆ្នាំ កក្កដា ២០២៦ |
| គណៈកម្មការអឺរ៉ុប (EMA/EC) | មតិ CHMP ១៤ ធ្នូ ២០២៣ → អនុញ្ញាតលក់ ១៣ កុម្ភៈ ២០២៤ |
| តម្លៃចុះបញ្ជីនៅសហរដ្ឋអាមេរិក | ២.២ លានដុល្លារ — ប្រកាសដោយ Vertex ថ្ងៃដដែលនឹងការអនុញ្ញាត FDA (តម្លៃចុះបញ្ជី WAC មិនមែនតម្លៃចរចាចុងក្រោយ) |
Zolgensma៖ ការព្យាបាលហ្សែនសម្រាប់ SMA E
Zolgensma (ឈ្មោះវិទ្យាសាស្ត្រ onasemnogene abeparvovec) ផលិតដោយក្រុមហ៊ុន Novartis (តាមរយៈសាខា Novartis Gene Therapies ដែលពីមុនហៅ AveXis) ព្យាបាលជំងឺសាច់ដុំកម្រិន (spinal muscular atrophy — SMA) ចំពោះកុមារអាយុក្រោម ២ឆ្នាំ។ នេះជាការព្យាបាលបែបបន្ថែមហ្សែនតាមវ៉ិចទ័រវីរុស (មិនមែន CRISPR — មើលការប្រៀបធៀបផ្នែក B) ដែលទទួលការអនុញ្ញាតជាមួយក្នុងចំណោមការព្យាបាលហ្សែនដំបូងគេបំផុតដែលចេញលក់ពាណិជ្ជកម្មនៅសហរដ្ឋអាមេរិក។
FDA បានអនុញ្ញាត Zolgensma ថ្ងៃទី ២៤ ឧសភា ២០១៩ ជាការព្យាបាលហ្សែនដំបូងគេសម្រាប់អ្នកជំងឺកុមារ SMA។ Novartis បានប្រកាសតម្លៃចុះបញ្ជីនៅ ២.១២៥ លានដុល្លារ (ជាទូទៅរាយការណ៍ថា “២.១ លាន”) ក្លាយជាថ្នាំចុះបញ្ជីថ្លៃបំផុតលើពិភពលោកគិតត្រឹមពេលនោះ តាមរបាយការណ៍សារព័ត៌មានហិរញ្ញវត្ថុជាច្រើន។ ក្រោយមកឆ្នាំ ២០២០ EMA ក៏បានផ្តល់ការអនុញ្ញាតលក់ជាមួយលក្ខខណ្ឌ ពង្រីកលទ្ធភាពទទួលបានទៅសហភាពអឺរ៉ុប។
| ក្រុមហ៊ុន | Novartis (Novartis Gene Therapies/AveXis) |
|---|---|
| ជំងឺព្យាបាល | ជំងឺសាច់ដុំកម្រិន (SMA) — កុមារអាយុក្រោម ២ឆ្នាំ |
| FDA អនុញ្ញាត | ២៤ ឧសភា ២០១៩ |
| EMA អនុញ្ញាត | ឆ្នាំ ២០២០ (ជាមួយលក្ខខណ្ឌ) |
| តម្លៃចុះបញ្ជី | ២.១២៥ លានដុល្លារ — ប្រកាសដោយ Novartis (តម្លៃចុះបញ្ជី មិនមែនតម្លៃចរចាចុងក្រោយ) |
Hemgenix៖ ការព្យាបាលហ្សែនសម្រាប់ Hemophilia B និងតម្លៃខ្ពស់បំផុត F
Hemgenix (ឈ្មោះវិទ្យាសាស្ត្រ etranacogene dezaparvovec) អភិវឌ្ឍដំបូងដោយក្រុមហ៊ុន uniQure រួចផ្តល់អាជ្ញាប័ណ្ណឲ្យក្រុមហ៊ុន CSL Behring ធ្វើពាណិជ្ជកម្ម ព្យាបាលជំងឺ Hemophilia B (ជំងឺឈាមមិនកកធម្មតា ប្រភេទ B) ចំពោះមនុស្សពេញវ័យដែលមានកម្រិតធ្ងន់ធ្ងរមធ្យមទៅធ្ងន់ធ្ងរ។ នេះក៏ជាការព្យាបាលបែបបន្ថែមហ្សែនតាមវ៉ិចទ័រវីរុសដូច Zolgensma ដែរ។
FDA បានអនុញ្ញាត Hemgenix ថ្ងៃទី ២៣ វិច្ឆិកា ២០២២។ ក្រុមហ៊ុន CSL Behring បានប្រកាសតម្លៃចុះបញ្ជីនៅតម្លៃ ៣.៥ លានដុល្លារ ធ្វើឲ្យ Hemgenix ក្លាយជាថ្នាំចុះបញ្ជីថ្លៃបំផុតលើពិភពលោកគិតត្រឹមពេលនោះ ខ្ពស់ជាង Zolgensma តាមរបាយការណ៍ព័ត៌មានជាច្រើន (រួមទាំង CNN, Fierce Pharma)។ ក្រុមហ៊ុនបានលើកឡើងជាសាធារណៈថា ការចាក់ថ្នាំតែម្តងនេះមានគោលដៅជំនួសការចាក់ថ្នាំបង្ការ Factor IX ជាប្រចាំរបស់អ្នកជំងឺ ដែលអាចមានតម្លៃរាប់សែនដុល្លារក្នុងមួយឆ្នាំរយៈពេលច្រើនទសវត្សរ៍ — ជាការអះអាងរបស់ក្រុមហ៊ុន ដែលនឹងវិភាគលម្អិតជាមួយភាគីរិះគន់នៅផ្នែក H និង I។
| ក្រុមហ៊ុន | អភិវឌ្ឍដោយ uniQure · អាជ្ញាប័ណ្ណឲ្យ CSL Behring |
|---|---|
| ជំងឺព្យាបាល | Hemophilia B (មនុស្សពេញវ័យ កម្រិតធ្ងន់ធ្ងរមធ្យម-ធ្ងន់ធ្ងរ) |
| FDA អនុញ្ញាត | ២៣ វិច្ឆិកា ២០២២ |
| តម្លៃចុះបញ្ជី | ៣.៥ លានដុល្លារ — ប្រកាសដោយ CSL Behring (ខ្ពស់បំផុតគិតត្រឹមពេលនោះ) |
ចំណាំ៖ លេខទាំងអស់ជាតម្លៃចុះបញ្ជី (list price/WAC) ដែលក្រុមហ៊ុនផលិតកម្មប្រកាសផ្ទាល់ — មិនមែនតម្លៃពិតដែលធានារ៉ាប់រង រដ្ឋាភិបាល ឬអ្នកជំងឺចំណាយបន្ទាប់ពីការចរចា ការបញ្ចុះតម្លៃ ឬកិច្ចព្រមព្រៀងសំណងនោះទេ — មើលផ្នែក G និង J។
ផ្លូវអនុញ្ញាតបទបញ្ជា៖ ការអនុញ្ញាត ខុសពីការសម្រេចចំណាយ G
FDA ប្រើយន្តការពិសេសជាច្រើនដើម្បីលើកទឹកចិត្ត និងបង្កើនល្បឿនការអភិវឌ្ឍថ្នាំសម្រាប់ជំងឺកម្រ៖ ការកំណត់ជាថ្នាំកម្រ (ជំងឺប៉ះពាល់ជនជាតិអាមេរិកតិចជាង ២០០.០០០នាក់ ផ្តល់ការលើកលែងកម្រៃ-សិទ្ធិផ្តាច់មុខទីផ្សារ) ការអនុញ្ញាតបែបប្រញាប់ (accelerated approval — ផ្អែកលើសូចនាករជំនួស/surrogate endpoint ដែលទំនងព្យាករណ៍ផលប្រយោជន៍ព្យាបាល តម្រូវឲ្យធ្វើការសិក្សាបញ្ជាក់បន្ថែម) និង ការវាយតម្លៃអាទិភាព (priority review, breakthrough therapy)។ ការព្យាបាលហ្សែនសម្រាប់ជំងឺសាច់ដុំ Duchenne ឈ្មោះ Elevidys (Sarepta) ជាឧទាហរណ៍មួយនៃការជជែកគ្នាអំពីយន្តការនេះ៖ FDA បានអនុញ្ញាតតាមផ្លូវប្រញាប់ឆ្នាំ ២០២៣ ដោយផ្អែកលើសូចនាករជំនួស រួចពង្រីកការអនុញ្ញាតឆ្នាំ ២០២៤ ថ្វីត្បិតការសិក្សាបញ្ជាក់មិនសម្រេចគោលដៅចម្បងក៏ដោយ — សម្រេចមួយដែល Health Affairs Forefront រិះគន់ថាបញ្ហាប្រឈមស្តង់ដារភស្តុតាង។
EMA មានយន្តការស្រដៀងគ្នា៖ ការកំណត់ថ្នាំកម្រ, គម្រោង PRIME (PRIority MEdicines — ការសន្ទនាដំបូងជាមួយក្រុមហ៊ុន) និង ការអនុញ្ញាតលក់ជាមួយលក្ខខណ្ឌ (ដូចករណី Zolgensma ខាងលើ)។ ប៉ុន្តែចំណុចសំខាន់បំផុតដែលអ្នកអានគួរយល់ គឺ៖ ការអនុញ្ញាតលក់ និងការសម្រេចថាធានារ៉ាប់រង/រដ្ឋាភិបាលនឹងចំណាយឲ្យ ជាដំណើរការពីរដាច់ដោយឡែកពីគ្នា។ នៅអង់គ្លេស បន្ទាប់ពី MHRA អនុញ្ញាតលក់ NICE (វិទ្យាស្ថានជាតិសុខភាព-ឧត្តមភាពថែទាំ) ត្រូវធ្វើការវាយតម្លៃបច្ចេកវិទ្យាសុខភាពដាច់ដោយឡែក រួច NHS England ត្រូវចរចាកិច្ចព្រមព្រៀងសំណងជាក់លាក់ — សម្រាប់ Casgevy NICE បានផ្តល់ការណែនាំវិជ្ជមាន (TA1044) និង Vertex បានប្រកាសកិច្ចព្រមព្រៀងសំណងជាមួយ NHS England ដាច់ដោយឡែកពីគ្នាពីរដងគឺឆ្នាំ ២០២៤ (ឈាមស្លាប់) និង ២០២៥ (ឈាមកែងកូន)។ នៅសហរដ្ឋអាមេរិក ការអនុញ្ញាតរបស់ FDA ក៏មិនតម្រូវឲ្យធានារ៉ាប់រងឯកជន ឬ Medicaid រដ្ឋណាមួយចំណាយឲ្យស្វ័យប្រវត្តិដែរ — ជាការចរចាដាច់ដោយឡែក ដែលនាំឲ្យកើតឧបសគ្គជាក់ស្តែង (មើលផ្នែក J)។
ហេតុអ្វីតម្លៃខ្ពស់ម្ល៉ោះ? គោលហេតុពីឧស្សាហកម្ម H
ក្រុមហ៊ុនផលិតការព្យាបាលហ្សែនលើកឡើងជាសាធារណៈពីរឡូជិកចម្បងសម្រាប់តម្លៃចុះបញ្ជីរាប់លានដុល្លារ។ ទីមួយ៖ ការចាក់ថ្នាំតែម្តងមានគោលដៅជំនួសការគ្រប់គ្រងជំងឺរ៉ាំរ៉ៃរយៈពេលច្រើនទសវត្សរ៍ — ឧទាហរណ៍ CSL Behring បានលើកឡើងជាសាធារណៈថា តម្លៃ Hemgenix គួរប្រៀបធៀបទៅនឹងតម្លៃសរុបនៃការចាក់ថ្នាំបង្ការ Factor IX រយៈពេលមួយជីវិត ដែលអង្គការវាយតម្លៃឯករាជ្យ ICER ខ្លួនឯងក៏បានប្រើលេខការចំណាយប្រចាំឆ្នាំរបស់ការព្យាបាលបច្ចុប្បន្នជាមូលដ្ឋានប្រៀបធៀបនៅក្នុងគំរូវាយតម្លៃរបស់ខ្លួនដែរ (មើលលេខពិតប្រាកដ ផ្នែក I)។ Novartis ក៏បានប្រកាសទស្សនៈស្រដៀងគ្នាចំពោះ Zolgensma ធៀបនឹងការចំណាយថែទាំ SMA ពហុជំនាញរយៈពេលវែង។
ទីពីរ៖ ក្រុមឧស្សាហកម្មជីវវិទ្យា រួមទាំងសមាគមឧស្សាហកម្មធំៗ អះអាងថាតម្លៃខ្ពស់ចាំបាច់ដើម្បីស្តារដើមទុនស្រាវជ្រាវ-អភិវឌ្ឍន៍ (R&D) ខ្ពស់របស់ការព្យាបាលហ្សែន ដែលមានចំនួនអ្នកជំងឺគោលដៅតូចខ្លាំង — ជំងឺហ្សែនកម្រមួយចំនួនប៉ះពាល់តែអ្នកជំងឺពីរបីពាន់នាក់ក្នុងប្រទេសអភិវឌ្ឍន៍ណាមួយ។ ដោយផលិតកម្មនីមួយៗពាក់ព័ន្ធនឹងដំណើរការផលិតកម្មតាមបំណងសម្រាប់អ្នកជំងឺម្នាក់ៗ (ជាពិសេសការព្យាបាលកោសិកា) ក្រុមហ៊ុនអះអាងថាមូលដ្ឋានអ្នកជំងឺដ៏តូចនេះ តម្រូវឲ្យតម្លៃក្នុងមួយចាក់ខ្ពស់ ដើម្បីស្តារដើមទុនក្នុងរយៈពេលសមរម្យ។ ចំណុចខាងលើទាំងអស់ជាជំហររបស់ក្រុមហ៊ុននិងឧស្សាហកម្មផ្ទាល់ — ផ្នែកបន្ទាប់ (I) នឹងបង្ហាញការវាយតម្លៃឯករាជ្យ និងការរិះគន់ស្មើភាព។
ការវាយតម្លៃពីអ្នកសេដ្ឋកិច្ចសុខភាព និងអ្នករិះគន់ I
អង្គការវាយតម្លៃឯករាជ្យ Institute for Clinical and Economic Review (ICER) នៅសហរដ្ឋអាមេរិក បានចេញរបាយការណ៍វាយតម្លៃចំណាយ-ប្រយោជន៍ (cost-effectiveness) ដាច់ដោយឡែកពីក្រុមហ៊ុនផលិត។ ថ្ងៃទី ២១ សីហា ២០២៣ (មុន FDA អនុញ្ញាត) ICER បានកំណត់ “តម្លៃឆ្លុះបញ្ចាំងផលប្រយោជន៍សុខភាព” នៅចន្លោះ ១.៣៥ ទៅ ២.០៥ លានដុល្លារ សម្រាប់ទាំង Casgevy និង Lyfgenia ដើម្បីជួបកម្រិតចំណាយ-ប្រយោជន៍ស្តង់ដារ ដោយស្នើឲ្យក្រុមហ៊ុនកំណត់តម្លៃខាងចុងក្រោមជួរនេះ។ តម្លៃចុះបញ្ជីពិត (Casgevy ២.២ លាន Lyfgenia ៣.១ លាន) ស្ថិតនៅកម្រិត ឬលើសពីចុងខាងលើនៃជួរនោះ។
ស្រដៀងគ្នា ថ្ងៃទី ២២ ធ្នូ ២០២២ ICER បានវាយតម្លៃការព្យាបាលហ្សែនសម្រាប់ Hemophilia A និង B ដោយកំណត់តម្លៃសមរម្យប្រមាណ ២.៩ ទៅ ២.៩៦ លានដុល្លារសម្រាប់ Hemgenix — ទាបជាងតម្លៃចុះបញ្ជីជាក់ស្តែង ៣.៥ លានដុល្លារ។ គណៈកម្មការវាយតម្លៃរបស់ ICER សម្រេចដោយសំឡេងភាគច្រើន (១០-២) ថាភស្តុតាងគ្រប់គ្រាន់សម្គាល់ផលប្រយោជន៍សុទ្ធធៀបនឹងការចាក់ថ្នាំបង្ការ Factor IX ធម្មតា ប៉ុន្តែនៅតម្លៃដែលក្រុមហ៊ុនស្នើដំបូង គណៈកម្មការចាត់ទុកថាមានតម្លៃវិនិយោគកម្រិត “ទាប” ទៅ “មធ្យម” ប៉ុណ្ណោះ។
ក្រៅពី ICER អ្នកសេដ្ឋកិច្ចសុខភាពសិក្សាកម្រិតធំជាងផងដែរ។ អ្នកស្រាវជ្រាវ Rena Conti (សាកលវិទ្យាល័យ Boston) រួមជាមួយ Andrew Lo និង Jonathan Gruber (MIT) បានបោះពុម្ពគំរូគណនាក្នុងទស្សនាវដ្ដី Gene Therapy ព្យាករណ៍ថាការចំណាយសរុបប្រចាំឆ្នាំលើការព្យាបាលហ្សែននៅសហរដ្ឋអាមេរិកអាចឡើងកំពូលប្រមាណ ២៥.៣ ពាន់លានដុល្លារនៅឆ្នាំ ២០២៦ — បង្ហាញថា ទោះជាការព្យាបាលនីមួយៗអាចសមរម្យក្នុងកម្រិតអ្នកជំងឺម្នាក់ក៏ដោយ ផលបូកសរុបនៅកម្រិតប្រព័ន្ធសុខភាពទាំងមូលនៅតែជាសំណួរបើកចំហ។ Louis Garrison (សាកលវិទ្យាល័យ Washington) ក៏បានវិភាគស្រដៀងគ្នាទាក់ទងនឹងតម្លៃ និងសមភាពទទួលបានការព្យាបាលផ្អែកលើហ្សែន។
ក្រុមតស៊ូមតិសម្រាប់អ្នកជំងឺបង្ហាញកង្វល់ខុសពីលេខសេដ្ឋកិច្ចដែរ៖ ការព្យាបាលទាំងនេះទាមទារហេដ្ឋារចនាសម្ព័ន្ធមន្ទីរពេទ្យឯកទេសខ្ពស់ ដែលមិនទាន់មានគ្រប់ទីកន្លែង ដូច្នេះការទទួលបានជាក់ស្តែងនៅតែផ្តោតដុំក្នុងប្រព័ន្ធសុខភាពមួយចំនួនតូចដែលមានធនធានគ្រប់គ្រាន់ជាចម្បង។
គំរូទូទាត់ថ្មីៗ៖ ការសាកល្បងគោលនយោបាយ J
ដើម្បីដោះស្រាយភាពតានតឹងរវាងតម្លៃចាក់ថ្នាំតែម្តងខ្ពស់ និងថវិកាធានារ៉ាប់រង/រដ្ឋាភិបាលប្រចាំឆ្នាំ ភាគីពាក់ព័ន្ធកំពុងសាកល្បងគំរូទូទាត់ថ្មីជាច្រើន — ជាការសាកល្បងគោលនយោបាយកំពុងដំណើរការ មិនមែនដំណោះស្រាយស្រេចនោះទេ។ Spark Therapeutics ជាអ្នកត្រួសត្រាយ៖ ពេលចេញលក់ Luxturna ឆ្នាំ ២០១៨ ក្រុមហ៊ុនប្រកាសកិច្ចព្រមព្រៀងសងប្រាក់ត្រឡប់ផ្អែកលើលទ្ធផលព្យាបាល (outcomes-based rebate) ជាមួយធានារ៉ាប់រងមួយចំនួន ព្រមទាំងស្នើគំរូទូទាត់រំលស់ជាមួយ CMS — ជាការសាកល្បងដំបូងគេប្រភេទនេះនៅឧស្សាហកម្មឱសថ។
ផ្ទុយមកវិញ ករណីរបស់ក្រុមហ៊ុន bluebird bio បង្ហាញពីភាពមិនប្រាកដច្បាស់៖ ក្រោយពី Zynteglo ទទួលការអនុញ្ញាតលក់ពី EMA ឆ្នាំ ២០១៩ ក្រុមហ៊ុនមិនអាចឯកភាពតម្លៃជាមួយអាជ្ញាធរអាល្លឺម៉ង់នៅឆ្នាំ ២០២១ បានទេ ធ្វើឲ្យត្រូវដកផលិតផលចេញពីអាល្លឺម៉ង់ រួចដកចេញពីទីផ្សារអឺរ៉ុបទាំងមូល — ភស្តុតាងថាការអនុញ្ញាតលក់ថ្នាក់សហភាពអឺរ៉ុប មិនធានាការចរចាទូទាត់ជោគជ័យតាមប្រទេសនីមួយៗនោះទេ។ bluebird bio ខ្លួនឯងក៏ជួបវិបត្តិហិរញ្ញវត្ថុជាបន្តបន្ទាប់ រហូតត្រូវលក់ក្រុមហ៊ុនទាំងមូលឲ្យក្រុមហ៊ុនវិនិយោគឯកជន Carlyle Group និង SK Capital ក្នុងឆ្នាំ ២០២៥ តាមរបាយការណ៍ CNBC — បង្ហាញថាតម្លៃចុះបញ្ជីរាប់លានដុល្លារ មិនតែងតែធានាចីរភាពជំនួញនោះទេ។
នៅសហរដ្ឋអាមេរិក CMS (ការិយាល័យ Medicare-Medicaid) បានប្រកាសនៅខែកក្កដា ២០២៥ គំរូ “ការទទួលបានការព្យាបាលកោសិកា-ហ្សែន” ជាកម្មវិធីសហព័ន្ធដែល CMS ចរចាកិច្ចព្រមព្រៀងសំណងផ្អែកលើលទ្ធផលដោយផ្ទាល់ជាមួយក្រុមហ៊ុនផលិត Casgevy និង Lyfgenia ជំនួសកម្មវិធី Medicaid រដ្ឋនីមួយៗ។ រដ្ឋចំនួន ៣៣ បានចូលរួមគំរូនេះ ដែលនៅតែស្ថិតក្នុងដំណាក់កាលដំបូង — ក្រុមតស៊ូមតិ Sickle Cell Disease Association of America (SCDAA) បានចេញសេចក្តីថ្លែងការណ៍គាំទ្រគោលដៅពង្រីកលទ្ធភាពទទួលបាន ខណៈតាមដានថាតើការអនុវត្តជាក់ស្តែងសម្រេចគោលដៅនោះឬអត់។
សមភាពទទួលបាន និងចីរភាពថវិកាសុខភាព K
សព្វថ្ងៃនេះ ការទទួលបានការព្យាបាលហ្សែនទាំងនេះ ដែលមានការធានារ៉ាប់រង ឬថវិកាសាធារណៈគាំទ្រ នៅតែផ្តោតដុំក្នុងប្រព័ន្ធសុខភាពមួយចំនួនតូច — សហរដ្ឋអាមេរិក អង់គ្លេស និងផ្នែកខ្លះនៃសហភាពអឺរ៉ុប ដែលបានចរចាកិច្ចព្រមព្រៀងសំណងរួចហើយ (មើលផ្នែក G-J)។ ICER ខ្លួនឯងបានលើកឡើងគំនិត “ភាពអាចមានលទ្ធភាពទិញសរុប” (aggregate affordability) ដាច់ដោយឡែកពី “តម្លៃសមរម្យក្នុងកម្រិតអ្នកជំងឺម្នាក់ៗ” — ការព្យាបាលមួយអាចសមរម្យតាមអ្នកជំងឺម្នាក់ក៏ដោយ ប៉ុន្តែប្រសិនបើការព្យាបាលហ្សែនប្រភេទថ្មីៗកើនចំនួនសម្រាប់ជំងឺហ្សែនកម្រផ្សេងទៀត ផលបូកសរុបលើថវិកាធានារ៉ាប់រង-រដ្ឋាភិបាលអាចក្លាយជាបញ្ហាខុសគ្នា — ចំណុចដែលការសិក្សារបស់ Conti, Lo និង Gruber (ផ្នែក I) ក៏លើកឡើងដែរ។
ក្រៅពីលេខសេដ្ឋកិច្ច ការទទួលបានជាក់ស្តែងក៏ត្រូវការហេដ្ឋារចនាសម្ព័ន្ធមន្ទីរពេទ្យឯកទេស ដែលមិនទាន់មានគ្រប់ទីកន្លែងនោះទេ សូម្បីនៅក្នុងប្រព័ន្ធសុខភាពដែលមានកិច្ចព្រមព្រៀងសំណងរួចហើយ។ អត្ថបទនេះមិនសន្និដ្ឋានថាគំរូតម្លៃបច្ចុប្បន្នចីរភាពដែរឬទេ — គ្រាន់តែបង្ហាញលេខ និងជំហរដែលភាគីនីមួយៗចែងជាសាធារណៈប៉ុណ្ណោះ។