CRISPR mRNA និងជីវសាស្ត្រសំយោគ — ពេលបច្ចេកវិទ្យាកែសម្រួលហ្សែនចេញផុតពីមន្ទីរពិសោធន៍
គួរដឹង · បច្ចេកវិទ្យា (Technology)
⚡ សង្ខេបក្នុង ៣០ វិនាទី
ចាប់តាំងពីចុងឆ្នាំ ២០២៣ ការកែសម្រួលហ្សែន CRISPR បានផ្លាស់ប្តូរពីបច្ចេកទេសមន្ទីរពិសោធន៍ ទៅជាការព្យាបាលដែលទទួលការអនុម័តជាផ្លូវការពីទីភ្នាក់ងារឱសថសហរដ្ឋអាមេរិក (FDA) និងគណៈកម្មការអឺរ៉ុប (European Commission)។ ក្នុងពេលជាមួយគ្នា វេទិកា mRNA ដែលល្បីល្បាញពីវ៉ាក់សាំង COVID-19 កំពុងពង្រីកទៅរកជំងឺផ្សេងទៀត រួមទាំងមហារីក ខណៈជីវសាស្ត្រសំយោគកំពុងប្រើមីក្រូបចេងចាកសម្រាប់ផលិតគីមី សម្ភារៈ និងឥន្ធនៈ។ អត្ថបទនេះញែកឲ្យឃើញច្បាស់ថាអ្វីខ្លះបានអនុម័តមែន អ្វីខ្លះនៅដំណាក់កាលសាកល្បង តើវាចំណាយប៉ុន្មាន និងហេតុអ្វីការកែសម្រួលហ្សែនតំណពូជនៅតែជាព្រំដែនដែលមិនហ៊ានឆ្លងកាត់។
០១អ្វីទៅជាបច្ចេកវិទ្យាជីវសាស្ត្រ
«បច្ចេកវិទ្យាជីវសាស្ត្រ» (biotechnology) ក្នុងន័យទូលំទូលាយសំដៅលើគ្រប់វិធីសាស្ត្រដែលមនុស្សប្រើប្រព័ន្ធជីវសាស្ត្រ — កោសិកា ហ្សែន ប្រូតេអ៊ីន — ដើម្បីផលិតអ្វីមួយប្រយោជន៍។ ប៉ុន្តែក្នុងរយៈពេលប្រាំឆ្នាំចុងក្រោយនេះ ពាក្យនេះកាន់តែសំដៅចំពោះបច្ចេកវិទ្យាបីមុខដែលកំពុងផ្លាស់ប្តូរឧស្សាហកម្មថ្នាំយ៉ាងខ្លាំង៖ ការកែសម្រួលហ្សែន CRISPR ដែលអនុញ្ញាតឲ្យកាត់ និងកែកូដសរីរាង្គដោយផ្ទាល់ វេទិកា mRNA ដែលប្រើកូដហ្សែនបណ្តោះអាសន្នដើម្បីបញ្ជាឲ្យកោសិកាផលិតប្រូតេអ៊ីនណាមួយ និងជីវសាស្ត្រសំយោគ (synthetic biology) ដែលឌីហ្សាញឡើងវិញនូវមីក្រូបចេងចាកឲ្យផលិតសារធាតុគីមី សម្ភារៈ ឬឥន្ធនៈជំនួសការចម្រាញ់ប្រេង។ ចំណុចរួមរបស់វាគឺ៖ ជំនួសឲ្យរកមើលរូបមន្តគីមីមួយក្នុងធម្មជាតិ អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រឥឡូវសរសេរ ឬកែសម្រួលកូដហ្សែនដោយផ្ទាល់។
ការកែសម្រួលហ្សែន CRISPR-Cas9 មានប្រភពមកពីប្រព័ន្ធការពាររាងកាយធម្មជាតិរបស់បាក់តេរីប្រឆាំងវីរុស ដែលអ្នកវិទ្យាសាស្ត្រ Jennifer Doudna និង Emmanuelle Charpentier បានបង្ហាញជាលើកដំបូងក្នុងឆ្នាំ ២០១២ ថាអាចប្រើជាឧបករណ៍កែសម្រួល DNA ដ៏ត្រឹមត្រូវ និងថោកជាងវិធីមុនៗច្រើន។ ការរកឃើញនេះនាំឲ្យពួកគេទទួលរង្វាន់ណូបែលផ្នែកគីមីវិទ្យា ក្នុងឆ្នាំ ២០២០។ ចាប់ពីពេលនោះមក ក្រុមហ៊ុនបច្ចេកវិទ្យាជីវសាស្ត្ររាប់រយបានប្រកួតប្រជែងគ្នាបំប្លែងវាទៅជាការព្យាបាលជាក់ស្តែង។
០២CRISPR ពីមន្ទីរពិសោធន៍ ទៅជាការព្យាបាលអនុម័ត
ថ្ងៃទី ៨ ធ្នូ ២០២៣ ទីភ្នាក់ងារឱសថ និងចំណីអាហារសហរដ្ឋអាមេរិក (FDA) បានអនុម័តជាផ្លូវការនូវ Casgevy (ឈ្មោះវិទ្យាសាស្ត្រ exagamglogene autotemcel ហៅកាត់ថា exa-cel) អភិវឌ្ឍដោយក្រុមហ៊ុន Vertex Pharmaceuticals រួមជាមួយ CRISPR Therapeutics — ជាការព្យាបាលផ្អែកលើ CRISPR-Cas9 ដំបូងគេបង្អស់ដែលទទួលការអនុម័តនៅលើពិភពលោក។ Casgevy ព្យាបាលជំងឺឈាមកោសិកាមូល (sickle cell disease) ដែលមានវិបត្តិឈឺឆ្អឹងកើតឡើងញឹកញាប់។ នៅថ្ងៃទី ១៦ មករា ២០២៤ FDA បានពង្រីកការអនុម័តទៅជំងឺបេតាថាឡាសេមៀដែលត្រូវការបញ្ចូលឈាមជាប់ (transfusion-dependent beta-thalassemia)។
ដំណើរការនៃ Casgevy ជាប្រភេទ «ex vivo» — មានន័យថាការកែសម្រួលហ្សែនកើតឡើងនៅក្រៅខ្លួនអ្នកជម្ងឺ។ គ្រូពេទ្យទាញយកកោសិកាដើមកំណើតឈាមរបស់អ្នកជម្ងឺផ្ទាល់ខ្លួន បញ្ជូនទៅមន្ទីរពិសោធន៍ដើម្បីកែសម្រួលដោយ CRISPR ឲ្យបើកដំណើរការផលិតអេម៉ូក្លូប៊ីនទារក (fetal hemoglobin) ដែលជាទម្រង់អេម៉ូក្លូប៊ីនដែលរាងកាយឈប់ផលិតក្រោយកំណើត។ អ្នកជម្ងឺត្រូវទទួលការព្យាបាលគីមី (busulfan) ដើម្បីជម្រះខួរឆ្អឹងចាស់ជាមុន មុននឹងកោសិកាដែលបានកែសម្រួលត្រូវបញ្ចូលមកវិញតាមសរសៃឈាម។
នៅថ្ងៃទី ១៣ កុម្ភៈ ២០២៤ គណៈកម្មការអឺរ៉ុប (European Commission) បានផ្តល់ការអនុញ្ញាតលក់តាមលក្ខខណ្ឌ (conditional marketing authorization) ដល់ Casgevy សម្រាប់ទាំងជំងឺឈាមកោសិកាមូល និងបេតាថាឡាសេមៀ ចំពោះអ្នកជម្ងឺអាយុ ១២ ឆ្នាំឡើងទៅ — ជាការអនុម័ត CRISPR-Cas9 ដំបូងគេនៅសហភាពអឺរ៉ុប។ បន្ទាប់មកនៅថ្ងៃទី ១ កក្កដា ២០២៦ FDA បានពង្រីកការអនុម័តជំងឺឈាមកោសិកាមូលបន្ថែមទៀតដល់កុមារអាយុ ២ ឆ្នាំឡើងទៅ ពីមុនកំណត់ត្រឹមអាយុ ១២ ឆ្នាំឡើងទៅប៉ុណ្ណោះ។
| FDA — ជំងឺឈាមកោសិកាមូល | ៨ ធ្នូ ២០២៣ (អាយុ ១២+) |
| FDA — បេតាថាឡាសេមៀ | ១៦ មករា ២០២៤ |
| គណៈកម្មការអឺរ៉ុប (EU) | ១៣ កុម្ភៈ ២០២៤ — អនុញ្ញាតតាមលក្ខខណ្ឌ |
| FDA — ពង្រីកអាយុ ២+ | ១ កក្កដា ២០២៦ |
ថ្ងៃដដែលដែលអនុម័ត Casgevy (៨ ធ្នូ ២០២៣) FDA ក៏បានអនុម័ត Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) ពីក្រុមហ៊ុន bluebird bio សម្រាប់ជំងឺឈាមកោសិកាមូលដែរ — ប៉ុន្តែ Lyfgenia មិនមែនប្រើ CRISPR ទេ។ វាប្រើវ៉ិចទ័រឡង់ទីវីរ៉ាល់ (lentiviral vector) បន្ថែមច្បាប់ចម្លងហ្សែនអេម៉ូក្លូប៊ីនថ្មីចូលទៅក្នុងកោសិកា ជាបច្ចេកទេស «បន្ថែមហ្សែន» ចាស់ជាងនេះ ខុសពី CRISPR ដែលកាត់ និងកែសម្រួលកូដដើម។
០៣តម្លៃ និងលទ្ធភាពទទួលបានពិត
Vertex បានកំណត់តម្លៃទិញលក់ដុំ (wholesale acquisition cost) របស់ Casgevy នៅសហរដ្ឋអាមេរិកត្រឹម $២.២ លាន ក្នុងមួយការព្យាបាល — មិនរាប់បញ្ចូលថ្លៃសម្ភាសនាឡិកា ការសម្រាកមន្ទីរពេទ្យសម្រាប់ការព្យាបាលគីមី ឬការតាមដានក្រោយព្យាបាលឡើយ។
ការប្រើប្រាស់ជាក់ស្តែងនៅតែយឺតជាងការរំពឹងទុក។ តាមរបាយការណ៍របស់ BioSpace ដែលពិនិត្យទិន្នន័យដល់ខែកុម្ភៈ ២០២៦ មានអ្នកជម្ងឺត្រឹមតែ ៦៤ នាក់ប៉ុណ្ណោះដែលទទួលការចាក់បញ្ចូល Casgevy ក្នុងឆ្នាំ ២០២៥ ក្នុងនោះ ៣០ ករណីកើតឡើងតែក្នុងត្រីមាសទី ៤ ឆ្នាំ ២០២៥ ខណៈអ្នកជម្ងឺ ១៤៧ នាក់ទៀតកំពុងចាប់ផ្តើមដំណាក់កាលប្រមូលកោសិកា។ Lyfgenia វិញ មានអ្នកជម្ងឺជាង ១០០ នាក់ដែលទទួលការព្យាបាលរួច។ លេខទាំងនេះតូចខ្លាំង បើប្រៀបធៀបនឹងចំនួនអ្នកជម្ងឺដែលមានលក្ខណៈសម្បត្តិគ្រប់គ្រាន់ក្នុងការទទួលការព្យាបាល។
០៤CRISPR ជំនាន់ក្រោយ៖ នៅក្នុងខ្លួន និងការកែសម្រួលមូលដ្ឋាន
ខណៈ Casgevy កែសម្រួលកោសិកានៅក្រៅខ្លួន ក្រុមហ៊ុនមួយចំនួនកំពុងសាកល្បងការកែសម្រួល CRISPR ដោយផ្ទាល់ក្នុងខ្លួន (in vivo) — ចាក់សារធាតុកែសម្រួលចូលសរសៃឈាមផ្ទាល់ ដោយប្រើកញ្ចប់ខ្លាញ់តូចៗ (lipid nanoparticle) ដឹកជញ្ជូនទៅកោសិកាថ្លើម។ គម្រោងឈានមុខគេគឺ nexiguran ziclumeran (nex-z ឬហៅមុនថា NTLA-2001) របស់ក្រុមហ៊ុន Intellia Therapeutics សម្រាប់ជំងឺ ATTR amyloidosis តំណពូជ។ គម្រោងនេះកំពុងសាកល្បងដំណាក់កាលទី ៣ ពីរ៖ MAGNITUDE (សម្រាប់ប្រភេទប៉ះពាល់បេះដូង) និង MAGNITUDE-2 (សម្រាប់ប្រភេទប៉ះពាល់សរសៃប្រសាទ)។ nex-z មិនទាន់ទទួលការអនុម័តនៅទីណាមួយឡើយ។
ថ្ងៃទី ៣០ កញ្ញា ២០២៥ — អ្នកជម្ងឺទទួលថ្នាំ — អ្នកចូលរួមម្នាក់ក្នុងការសាកល្បង MAGNITUDE ទទួលការចាក់ nex-z។
ថ្ងៃទី ២៤ តុលា ២០២៥ — ចូលមន្ទីរពេទ្យ — អ្នកជម្ងឺត្រូវសម្រាកមន្ទីរពេទ្យដោយសារកម្រិតអង់ស៊ីមថ្លើម (transaminase) កម្រិត ៤ និងប៊ីលីរូប៊ីនកើនខ្ពស់។
ថ្ងៃទី ២៧-២៩ តុលា ២០២៥ — ការផ្អាកព្យាបាល — Intellia ប្រកាសផ្អាកការចុះឈ្មោះថ្មីលើការសាកល្បងទាំង MAGNITUDE និង MAGNITUDE-2 ខណៈស៊ើបអង្កេត។ គិតដល់ពេលនោះ អ្នកចូលរួមជាង ៤៥០ នាក់បានទទួល nex-z រួចហើយក្នុងការសាកល្បងទាំងពីរ។
ថ្ងៃទី ២៧ មករា ២០២៦ — FDA ដកការផ្អាកមួយផ្នែក — FDA ដកការផ្អាកលើ MAGNITUDE-2 (ប្រភេទសរសៃប្រសាទ) ក្រោយក្រុមហ៊ុនបន្ថែមការត្រួតពិនិត្យអង់ស៊ីមថ្លើមតឹងរ៉ឹងជាងមុន។ MAGNITUDE (ប្រភេទបេះដូង) នៅតែជាប់ការផ្អាក ខណៈពិភាក្សាបន្តជាមួយ FDA។
បច្ចេកទេស «ការកែសម្រួលមូលដ្ឋាន» (base editing) ជាជំនាន់ក្រោយមួយទៀត ដែលកែផ្លាស់ប្តូរអក្សរតែមួយក្នុងកូដ DNA ដោយមិនកាត់ខ្សែទាំងពីរដូច CRISPR ធម្មតា — អះអាងថាមានសុវត្ថិភាពខ្ពស់ជាង តែក៏នៅតែក្នុងដំណាក់កាលសាកល្បងដដែល។
Beam Therapeutics — BEAM-101
ការសាកល្បងដំណាក់កាល ១/២ (BEACON) សម្រាប់ជំងឺឈាមកោសិកាមូល ដោយប្រើការកែសម្រួលមូលដ្ឋានជំនួសការកាត់ខ្សែពីរដូច CRISPR ធម្មតា។ មិនទាន់អនុម័ត។
Verve Therapeutics — ការកែសម្រួលកូឡេស្តេរ៉ុល
សាកល្បងការកែសម្រួលមូលដ្ឋានក្នុងខ្លួន (in vivo) ដើម្បីបន្ថយកូឡេស្តេរ៉ុលអាក្រក់ជាអចិន្ត្រៃយ៍ ដោយកំណត់គោលដៅហ្សែនពាក់ព័ន្ធថ្លើម។ មិនទាន់អនុម័ត។
០៥វេទិកា mRNA ក្រៅពី COVID-19
វេទិកា mRNA ដែលពិភពលោកស្គាល់តាមរយៈវ៉ាក់សាំង COVID-19 ដំណើរការតាមគោលការណ៍សាមញ្ញមួយ៖ វេចខ្ចប់កូដហ្សែនបណ្តោះអាសន្ន (messenger RNA) ក្នុងកញ្ចប់ខ្លាញ់តូចៗ (lipid nanoparticle) ចាក់ចូលរាងកាយ រួចកោសិការាងកាយអានកូដនោះ ហើយផលិតប្រូតេអ៊ីនគោលដៅមួយចំនួនតូចជាបណ្តោះអាសន្ន — ជាធម្មតាជាផ្នែកនៃមេរោគ ឬកោសិកាមហារីក — ដើម្បីបង្រៀនប្រព័ន្ធភាពស៊ាំឲ្យស្គាល់ និងឆ្លើយតប។ mRNA ខ្លួនឯងបំបែកខ្លួនតាមធម្មជាតិក្នុងរយៈពេលប៉ុន្មានថ្ងៃ ហើយមិនបញ្ចូលទៅក្នុងហ្សែនអចិន្ត្រៃយ៍របស់អ្នកទទួលឡើយ។ អត្ថប្រយោជន៍សំខាន់ធៀបនឹងវ៉ាក់សាំងបែបចាស់គឺល្បឿន៖ ការរចនាកូដ mRNA ថ្មីអាចធ្វើបានលឿនជាងវិធីបែបចាស់ច្រើន។
ក្រៅពី COVID-19 ផលិតផល mRNA ដែលទទួលការអនុម័តរួចហើយគឺ mRESVIA (mRNA-1345) របស់ក្រុមហ៊ុន Moderna — វ៉ាក់សាំងការពារវីរុស RSV (respiratory syncytial virus) ដែល FDA អនុម័តជាលើកដំបូងក្នុងខែឧសភា ២០២៤ សម្រាប់មនុស្សចាស់អាយុ ៦០ ឆ្នាំឡើងទៅ។ ក្នុងឆ្នាំ ២០២៥ FDA បានពង្រីកការអនុម័តទៅដល់មនុស្សពេញវ័យអាយុ ១៨ ដល់ ៥៩ ឆ្នាំ ដែលមានហានិភ័យខ្ពស់ជាងគេក្នុងការឆ្លងជម្ងឺធ្ងន់ធ្ងរ ដោយផ្អែកលើទិន្នន័យបន្ថែមពីការសាកល្បងដំណាក់កាលទី ៣។
០៦វ៉ាក់សាំងមហារីកផ្អែកលើ mRNA — នៅដំណាក់កាលសាកល្បង
ការអនុវត្តទំនើបបំផុតមួយនៃវេទិកា mRNA គឺវ៉ាក់សាំងមហារីកផ្ទាល់ខ្លួន (personalized cancer vaccine)។ ក្រុមហ៊ុន Moderna និង Merck កំពុងអភិវឌ្ឍរួមគ្នានូវ intismeran autogene (ឈ្មោះមុន V940 ឬ mRNA-4157) — ដោយវិភាគសំណាកដុំសាច់របស់អ្នកជម្ងឺម្នាក់ៗ ដើម្បីកំណត់ការផ្លាស់ប្តូរហ្សែនជាក់លាក់នៅក្នុងកោសិកាមហារីករបស់អ្នកជម្ងឺនោះ រួចរចនាកូដ mRNA ផ្ទាល់ខ្លួនដើម្បីបង្រៀនប្រព័ន្ធភាពស៊ាំឲ្យស្គាល់ គោលដៅទាំងនោះ។ វ៉ាក់សាំងនេះប្រើរួមជាមួយថ្នាំភាពស៊ាំមហារីក KEYTRUDA (pembrolizumab) របស់ Merck មិនមែនប្រើតែឯង។
ការសាកល្បងដំណាក់កាល ២ខ (KEYNOTE-942) លើអ្នកជម្ងឺមហារីកស្បែកកម្រិតហានិភ័យខ្ពស់ក្រោយវះកាត់ចេញ បានឲ្យលទ្ធផលវិជ្ជមាន។ ទិន្នន័យរយៈពេល ៥ ឆ្នាំ ដែលប្រកាសនៅថ្ងៃទី ២០ មករា ២០២៦ បង្ហាញថាការចាក់រួមគ្នារវាង intismeran autogene និង KEYTRUDA បន្ថយហានិភ័យនៃការកើតឡើងវិញ ឬស្លាប់ដល់ ៤៩% ធៀបនឹង KEYTRUDA ម្នាក់ឯង។
០៧ផ្លូវនិយ័តកម្មសម្រាប់ការព្យាបាលហ្សែន
ការព្យាបាលហ្សែន និងកោសិកា (gene and cell therapies) ត្រូវឆ្លងកាត់ការត្រួតពិនិត្យតឹងរ៉ឹងជាងថ្នាំធម្មតា ព្រោះមានលទ្ធភាពប៉ះពាល់ជាអចិន្ត្រៃយ៍ ហើយផលិតម្តងៗសម្រាប់អ្នកជម្ងឺមួយចំនួនតូច។ FDA មានផ្លូវពិសេសមួយចំនួនសម្រាប់បង្កើនល្បឿនការត្រួតពិនិត្យ៖ ការកំណត់ជា RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) សម្រាប់ការព្យាបាលកោសិកា-ហ្សែនចំពោះជំងឺធ្ងន់ធ្ងរ ការអនុម័តបង្កើនល្បឿន (Accelerated Approval) ដែលអនុញ្ញាតឲ្យប្រើសូចនាករជំនួស (surrogate endpoint) ជាមូលដ្ឋានសម្រេចចិត្តមុនពេលមានទិន្នន័យរយៈពេលវែងពេញលេញ ព្រមទាំងការកំណត់ជាការព្យាបាលទំនុះទម្លាយ (Breakthrough Therapy) ផ្លូវលឿន (Fast Track) និងឋានៈថ្នាំកម្រ (Orphan Drug)។
អង្គភាពថ្នាំអឺរ៉ុប (European Medicines Agency ឬ EMA) មានផ្លូវផ្ទាល់ខ្លួន។ ការព្យាបាលកោសិកា-ហ្សែនចាត់ថ្នាក់ជា «ផលិតផលព្យាបាលកម្រិតខ្ពស់» (Advanced Therapy Medicinal Products ឬ ATMP) ក្រោមបទប្បញ្ញត្តិសហភាពអឺរ៉ុបលេខ ១៣៩៤/២០០៧។ គម្រោងសន្យាមានលទ្ធភាពទទួលអាទិភាពត្រួតពិនិត្យតាមកម្មវិធី PRIME (PRIority MEdicines) ហើយអាចទទួលការអនុញ្ញាតលក់តាមលក្ខខណ្ឌ (Conditional Marketing Authorization)។ ជាទូទៅ EMA ទាមទារទិន្នន័យទូលំទូលាយ និងគំរូអ្នកជម្ងឺធំជាង FDA មុននឹងអនុម័ត ដែលពន្យល់ថាហេតុអ្វី Casgevy ត្រូវការពេលជាង ២ខែបន្ថែម ដើម្បីអនុម័តនៅអឺរ៉ុប ក្រោយអនុម័តរួចនៅសហរដ្ឋអាមេរិក។
| FDA — យន្តការបង្កើនល្បឿន | RMAT · Accelerated Approval · Breakthrough · Fast Track |
| EMA — យន្តការបង្កើនល្បឿន | PRIME · Conditional Marketing Authorization · ATMP |
| ការត្រួតពិនិត្យធម្មតា | ~១០ ខែ (FDA) — ~៦ ខែ ជាមួយផ្លូវពិសេស |
| លក្ខណៈទិន្នន័យ EMA | ជាទូទៅតម្រូវទិន្នន័យទូលំទូលាយ និងរយៈពេលវែងជាង FDA |
០៨ជីវសាស្ត្រសំយោគក្នុងឧស្សាហកម្ម
ជីវសាស្ត្រសំយោគ (synthetic biology) ប្រើគោលការណ៍ដូចគ្នានឹង CRISPR និង mRNA — ការសរសេរ ឬកែសម្រួលកូដហ្សែន — ប៉ុន្តែអនុវត្តលើមីក្រូបចេងចាក (ថ្នាំង បាក់តេរី ឬសារាយ) ជំនួសកោសិកាមនុស្ស។ គោលដៅគឺប្រែក្លាយមីក្រូបចេងចាកទាំងនោះទៅជា «រោងចក្ររស់» ដែលផលិតសារធាតុគីមី សម្ភារៈ ឬឥន្ធនៈ ជំនួសការជីកយកធនធានរ៉ែ ឬចម្រាញ់ពីប្រេងឆៅ។
ឧទាហរណ៍ជាក់ស្តែងមួយគឺបច្ចេកវិទ្យា «ការបង្កាត់ឧស្ម័ន» (gas fermentation) របស់ក្រុមហ៊ុន LanzaTech — ដែលប្រើបាក់តេរីវិស្វកម្មបរិភោគឧស្ម័នកាបូនកាកសំណល់ឧស្សាហកម្ម រួចបំប្លែងទៅជាអេតាណុល។ ក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធ LanzaJet បន្តកែច្នៃអេតាណុលនោះទៅជាឥន្ធនៈយន្តហោះចីរភាព (sustainable aviation fuel)។ រោងចក្រ Freedom Pines Fuels នៅទីក្រុង Soperton រដ្ឋ Georgia សហរដ្ឋអាមេរិក បានចាប់ផ្តើមប្រតិបត្តិការពេញលេញនៅខែវិច្ឆិកា ២០២៥ — ក្រុមហ៊ុនហៅវាថាជារោងចក្រកម្រិតពាណិជ្ជកម្មដំបូងគេលើពិភពលោកដែលផលិតឥន្ធនៈយន្តហោះពីអេតាណុល ជំនួសពីខ្លាញ់ ឬប្រេងរុក្ខជាតិដូចវិធីមុនៗ។ ដំណើរការបំប្លែងអេតាណុលទៅជាឥន្ធនៈយន្តហោះនេះទទួលការទទួលស្គាល់ស្តង់ដារ ASTM តាំងពីឆ្នាំ ២០១៨។
ក្រៅពីឥន្ធនៈ ក្រុមហ៊ុនជីវសាស្ត្រសំយោគជាច្រើនកំពុងអភិវឌ្ឍ «ការបង្កាត់ត្រឹមត្រូវ» (precision fermentation) ដើម្បីផលិតប្រូតេអ៊ីនអាហារដោយប្រើមីក្រូបចេងចាកជំនួសសត្វ ព្រមទាំងសម្ភារៈផ្អែកលើជីវសាស្ត្រសម្រាប់ជំនួសបន្សំគីមីមួយចំនួនពីប្រេង — ទិសដៅដែលទស្សនាវដ្ដី Nature និងសារព័ត៌មានឧស្សាហកម្មបន្តតាមដានយ៉ាងជិតស្និទ្ធក្នុងនាមជា «ជីវសាស្ត្រឧស្សាហកម្ម»។
០៩ព្រំដែនចុងក្រោយ៖ ការជជែកអំពីហ្សែនតំណពូជ
ខែវិច្ឆិកា ២០១៨ អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រចិន He Jiankui បានប្រកាសនៅឯកិច្ចប្រជុំកំពូលមួយនៅហុងកុងថា ខ្លួនបានប្រើ CRISPR កែសម្រួលអំប្រ្យូងមនុស្ស ហើយក្មេងស្រីភ្លោះម្នាក់បានកើតមក — ការប្រកាសដែលធ្វើឲ្យពិភពលោកភ្ញាក់ផ្អើល។ គោលបំណងគឺកែសម្រួលហ្សែនមួយ ដើម្បីព្យាយាមធ្វើឲ្យក្មេងស្រីមានភាពធន់នឹងមេរោគអេដស៍។ សហគមន៍វិទ្យាសាស្ត្រពិភពលោកបានថ្កោលទោសសកម្មភាពនេះស្ទើរតែឯកច្ឆន្ទ ដោយចាត់ទុកថាមិនទាន់មានសុវត្ថិភាពគ្រប់គ្រាន់ និងបំពានក្រមសីលធម៌ស្រាវជ្រាវ។ ខែធ្នូ ២០១៩ តុលាការចិនផ្តន្ទាទោសគាត់ ៣ ឆ្នាំពន្ធនាគារ ហើយគាត់ត្រូវបានដោះលែងវិញឆ្នាំ ២០២០។
ខែវិច្ឆិកា ២០១៨ — ការប្រកាស — He Jiankui ប្រកាសកំណើតទារកកែសម្រួលហ្សែនតំណពូជដំបូងគេ។
មីនា-កក្កដា ២០១៩ — ការអំពាវនាវឲ្យផ្អាក — ក្រុមអ្នកវិទ្យាសាស្ត្រ និងអ្នកក្រមសីលធម៌អន្តរជាតិដឹកនាំដោយ Eric Lander សរសេរអត្ថបទក្នុងទស្សនាវដ្ដី Nature អំពាវនាវឲ្យមានការផ្អាកជាសកលលើការប្រើប្រាស់ការកែសម្រួលហ្សែនតំណពូជផ្នែកគ្លីនិក និងស្នើឲ្យបង្កើតក្របខណ្ឌគ្រប់គ្រងអន្តរជាតិ។
ឆ្នាំ ២០២១ — ក្របខណ្ឌគ្រប់គ្រងរបស់ WHO — WHO ចេញផ្សាយក្របខណ្ឌគ្រប់គ្រង (governance framework) និងសំណើអនុសាសន៍សម្រាប់ការកែសម្រួលហ្សែនមនុស្ស។
កក្កដា ២០២៤ — ចិនហាមឃាត់ជាផ្លូវការ — ចិនចេញផ្សាយបទបញ្ជាក្រមសីលធម៌ថ្មី ដោយហាមឃាត់យ៉ាងច្បាស់នូវការស្រាវជ្រាវគ្លីនិកលើការកែសម្រួលហ្សែនតំណពូជ — ជាការឆ្លើយតបផ្លូវច្បាប់ដោយផ្ទាល់ចំពោះករណី He Jiankui។
មករា ២០២៦ — He Jiankui នៅតែសកម្ម — តាមអត្ថបទស៊ើបអង្កេតរបស់ The New York Times ចុះថ្ងៃទី ១៣ មករា ២០២៦ He Jiankui នៅតែជាប់ការហាមឃាត់អចិន្ត្រៃយ៍មិនឲ្យធ្វើការលើវិស័យបច្ចេកវិទ្យាបន្តពូជ ហើយមិនអាចចេញក្រៅប្រទេសចិនបានដោយសេរី ប៉ុន្តែគាត់បានប្រកាសផែនការបើកមន្ទីរពិសោធន៍មួយនៅទីក្រុង Austin រដ្ឋ Texas ដើម្បីស្រាវជ្រាវការការពារជំងឺវង្វេងវង្វាន់ (Alzheimer’s) ដោយប្រើសត្វស្វា និងអំប្រ្យូងមនុស្សដែលមិនអាចរស់បន្ត គ្មានការដាក់ឲ្យមានផ្ទៃពោះឡើយ។
លទ្ធផលសរុបគឺ៖ ការកែសម្រួលសូម៉ាទិកដូច Casgevy ស្ថិតក្រោមផ្លូវនិយ័តកម្មធម្មតា ដូចរៀបរាប់ខាងលើ ខណៈការកែសម្រួលតំណពូជផ្នែកគ្លីនិកស្ថិតនៅក្រោមការហាមឃាត់ស្ទើរតែជាសកលនាពេលនេះ ដោយគ្មានប្រទេសសំខាន់ណាមួយអនុញ្ញាតឲ្យធ្វើការដាក់អំប្រ្យូងកែសម្រួលឲ្យមានផ្ទៃពោះឡើយ។
១០អ្វីត្រូវតាមដានបន្ត
បញ្ជីខាងក្រោមជាសូចនាករសំខាន់ៗ ដែលអាចប្រាប់ថាទិសដៅនៃវិស័យនេះកំពុងទៅទិសណាបន្ត។
- ការផ្អាកលើ MAGNITUDE (ATTR-CM) — Intellia នៅតែពិភាក្សាជាមួយ FDA គិតដល់ខែមករា ២០២៦ ដែលនឹងបញ្ជាក់ថាតើហានិភ័យកំណត់ចំពោះអ្នកជម្ងឺម្នាក់ ឬទូទៅជាងនេះ។
- ការដាក់ពាក្យសុំអនុម័ត intismeran autogene — ក្រោយ INTerpath-001 ចុះឈ្មោះគ្រប់ចំនួន សំណួរបន្ទាប់គឺតើ Moderna និង Merck នឹងដាក់ពាក្យសុំការអនុម័តជាផ្លូវការនៅពេលណា និងទិន្នន័យសុវត្ថិភាពរយៈពេលវែងបន្ថែមទៀតបង្ហាញយ៉ាងណា។
- និន្នាការចំនួនអ្នកជម្ងឺ Casgevy — លេខ ៦៤ នាក់ក្នុងឆ្នាំ ២០២៥ តូចខ្លាំង។ ការកើនឡើងគួរឲ្យកត់សម្គាល់ក្នុងឆ្នាំ ២០២៦ នឹងបញ្ជាក់ថាឧបសគ្គហេដ្ឋារចនាសម្ព័ន្ធកំពុងត្រូវដោះស្រាយ។
- ការពង្រីកបញ្ជីឈ្មោះរបស់ WHO — ដំណាក់កាលទី ២ របស់ Human Genome Editing Registry នឹងពង្រីកគ្របដណ្តប់ការស្រាវជ្រាវលើអំប្រ្យូង និងកោសិកាតំណពូជ។
- ការកែសម្រួលមូលដ្ឋានពី Beam និង Verve — ទាំងពីរនៅតែក្នុងដំណាក់កាលដំបូង។ លទ្ធផលសុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពពីការសាកល្បងបន្តរបស់ពួកគេនឹងកំណត់ថាតើបច្ចេកទេសនេះនឹងតាមដានផ្លូវរបស់ CRISPR ធម្មតាដែរឬទេ។
- ផែនការមន្ទីរពិសោធន៍ Austin របស់ He Jiankui — តើអាជ្ញាធរសហរដ្ឋអាមេរិក និងសកលវិទ្យាល័យក្នុងតំបន់នឹងឆ្លើយតបយ៉ាងណាចំពោះផែនការនេះ នឹងបញ្ជាក់ថាតើប្រព័ន្ធត្រួតពិនិត្យក្រៅប្រទេសចិនរឹងមាំកម្រិតណា។
១១សំណួរញឹកញាប់
តើ Casgevy ជាការកែសម្រួលហ្សែនប្រភេទណា?
Casgevy ជាការកែសម្រួល «សូម៉ាទិក» ធ្វើនៅ «ក្រៅខ្លួន» (ex vivo)៖ គេទាញយកកោសិកាដើមកំណើតឈាមរបស់អ្នកជម្ងឺចេញ កែសម្រួលដោយ CRISPR-Cas9 នៅមន្ទីរពិសោធន៍ រួចដាក់ចូលមកវិញក្រោយការព្យាបាលគីមី busulfan ជម្រះខួរឆ្អឹងចាស់។ វាមិនកែសម្រួលហ្សែនផ្ទាល់ក្នុងខ្លួន ហើយមិនប៉ះពាល់ដល់កូនចៅឡើយ។
តើ Casgevy មានតម្លៃប៉ុន្មាន ហើយអ្នកជម្ងឺប៉ុន្មាននាក់ព្យាបាលរួច?
Vertex កំណត់តម្លៃទិញលក់ដុំនៅសហរដ្ឋអាមេរិកត្រឹម $២.២ លាន ក្នុងមួយការព្យាបាល។ តាម BioSpace គិតដល់ខែកុម្ភៈ ២០២៦ មានអ្នកជម្ងឺត្រឹមតែ ៦៤ នាក់ប៉ុណ្ណោះដែលទទួលការចាក់បញ្ចូលក្នុងឆ្នាំ ២០២៥ ខណៈ ១៤៧ នាក់ទៀតកំពុងចាប់ផ្តើមដំណាក់កាលប្រមូលកោសិកា។
តើវ៉ាក់សាំងមហារីកផ្អែកលើ mRNA អនុម័តរួចហើយឬនៅ?
មិនទាន់ទេ។ intismeran autogene (V940/mRNA-4157) របស់ Moderna និង Merck នៅតែស្ថិតក្នុងការសាកល្បង។ INTerpath-001 ចុះឈ្មោះអ្នកចូលរួមគ្រប់ចំនួនរួចហើយ (មករា ២០២៦) ប៉ុន្តែមិនទាន់មានការអនុម័តជាផ្លូវការនៅទីណាមួយឡើយ។
តើការកែសម្រួលហ្សែនតំណពូជខុសពីសូម៉ាទិកយ៉ាងណា ហើយហេតុអ្វីវាមិនអនុញ្ញាត?
ការកែសម្រួលតំណពូជ (germline) ធ្វើលើអំប្រ្យូង ឬកោសិកាបន្តពូជ ដែលការផ្លាស់ប្តូរនោះនឹងបញ្ជូនបន្តទៅកូនចៅជារៀងរហូត ខុសពីសូម៉ាទិកដែលប៉ះពាល់តែអ្នកជម្ងឺម្នាក់។ សហគមន៍វិទ្យាសាស្ត្រ និងប្រទេសភាគច្រើនចាត់ទុកថាហានិភ័យវែងឆ្ងាយនៅមិនទាន់យល់គ្រប់គ្រាន់ទេ ដូច្នេះការប្រើប្រាស់ផ្នែកគ្លីនិកស្ថិតនៅក្រោមការហាមឃាត់ស្ទើរតែជាសកលនាពេលនេះ។
តើ He Jiankui នៅឯណា ហើយកំពុងធ្វើអ្វី?
He Jiankui ត្រូវបានដោះលែងពីពន្ធនាគារចិនក្នុងឆ្នាំ ២០២០ ក្រោយទោសទណ្ឌ ៣ ឆ្នាំ។ គាត់នៅតែជាប់ការហាមឃាត់អចិន្ត្រៃយ៍មិនឲ្យធ្វើការលើវិស័យបច្ចេកវិទ្យាបន្តពូជ។ តាម The New York Times (១៣ មករា ២០២៦) គាត់នៅសកម្ម ដោយប្រកាសផែនការស្រាវជ្រាវការការពារជំងឺវង្វេងវង្វាន់ តាមរយៈសត្វស្វា និងអំប្រ្យូងមនុស្សដែលមិនអាចរស់បន្ត គ្មានការដាក់ឲ្យមានផ្ទៃពោះឡើយ។
១២ប្រភព (Sources)
- ការអនុម័ត Casgevy — ជំងឺឈាមកោសិកាមូល — FDA (៨ ធ្នូ ២០២៣)
- ការអនុម័ត Casgevy — បេតាថាឡាសេមៀ — Vertex Newsroom (១៦ មករា ២០២៤)
- ការពង្រីកអាយុ ២ឆ្នាំឡើងទៅ — FDA (១ កក្កដា ២០២៦)
- ការអនុញ្ញាតលក់តាមលក្ខខណ្ឌនៅសហភាពអឺរ៉ុប — Vertex Newsroom (១៣ កុម្ភៈ ២០២៤)
- ការប្រើប្រាស់ជាក់ស្តែងរបស់ Casgevy និង Lyfgenia — BioSpace (កុម្ភៈ ២០២៦)
- ការផ្អាកព្យាបាល nex-z របស់ Intellia — CGTLive (តុលា ២០២៥)
- FDA ដកការផ្អាកលើ MAGNITUDE-2 — Intellia Therapeutics (២៧ មករា ២០២៦)
- ទិន្នន័យ ៥ ឆ្នាំ intismeran autogene (KEYNOTE-942) — Merck Newsroom (២០ មករា ២០២៦)
- ការពង្រីកអនុម័តវ៉ាក់សាំង mRESVIA — CIDRAP (២០២៥)
- ផ្លូវនិយ័តកម្ម FDA ធៀបនឹង EMA — Cromos Pharma
- Human Genome Editing Registry — WHO
- Human genome editing: a framework for governance — WHO (២០២១)
- ចិនហាមឃាត់ការស្រាវជ្រាវគ្លីនិកលើហ្សែនតំណពូជ — South China Morning Post (កក្កដា ២០២៤)
- ស្ថានភាព He Jiankui សព្វថ្ងៃ — The New York Times (១៣ មករា ២០២៦)
- រោងចក្រឥន្ធនៈយន្តហោះ LanzaJet Freedom Pines Fuels — LanzaTech (វិច្ឆិកា ២០២៥)
✓ ផ្ទៀងផ្ទាត់ជាមួយប្រភពបឋម · ធ្វើបច្ចុប្បន្នភាព សីហា ២០២៦
📷 រូបភាពក្នុងអត្ថបទនេះ មានប្រភព និងឥណទានម្ចាស់កម្មសិទ្ធិនៅក្រោមរូបភាពនីមួយៗ។ ចុចលើរូបភាព ដើម្បីមើលទំហំធំ។
📚 វិទ្យាសាស្ត្រ និងអវកាស · គួរដឹង Eksastra
អត្ថបទចំណេះដឹងស៊ីជម្រៅជាភាសាខ្មែរ ផ្អែកលើប្រភពដែលអាចផ្ទៀងផ្ទាត់បាន។
វិទ្យាសាស្ត្រ និងអវកាស ទាំងអស់ →Microbiome — ពោះវៀន និងខួរក្បាលកុំព្យូទ័រកង់ទិចសន្តិសុខអនឡាញគួរដឹង Eksastra